Todkranke Patienten setzen oft große Hoffnungen in sie: die Gentherapie. Meist schleust ein entschärftes Virus als „Fähre“ Nukleinsäuren in Körperzellen, die dann zum Beispiel einen Defekt reparieren oder krankmachende Genaktivitäten stoppen. Das Spektrum der so zukünftig behandelbaren Krankheiten reicht von seltenen Erbkrankheiten über Krebs bis zu Infektionserkrankungen wie AIDS. Vom 20. bis zum 22. März tauschen sich rund 200 Forscherinnen und Forscher an der Uni Ulm über Fortschritte und Grenzen der Gen- und Zelltherapie aus. Im Zentrum der 
20. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie werden neueste Ergebnisse aus Labor und Klinik stehen. Renommierte Forscherpersönlichkeiten aus den USA oder aus dem europäischen Ausland wie Professor Luigi Naldini (Mailand), Präsident der Europäischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie (ESGCT), haben ihre Teilnahme zugesagt. Die Tagung wird von der Ulmer Abteilung Gentherapie unter der Leitung von Professor Stefan Kochanek organisiert. „In den letzten Jahren haben wir überzeugende erste klinische Erfolge der Gentherapie gesehen und sind sehr zuversichtlich, dass diese neue Form der Therapie bei einer größeren Zahl von angeborenen und erworbenen Erkrankungen alleine oder in Kombination mit klassischen Therapieverfahren sehr erfolgreich sein wird“, betont Stefan Kochanek.
Nächstes Ziel: Genfähren optimieren
Aktuell ist eine neuartige Behandlung mit Nukleinsäuren in den Schlagzeilen: Forschern der University of Pennsylvania ist es anscheinend gelungen, das AIDS-Virus in Schach zu halten (doi:10.1038/nature.2014.14813). In der Geschichte der Gentherapie gab es aber auch immer wieder Rückschläge und herbe Kritik. „Jetzt können wir jedoch Fortschritte wie zugelassene Medikamente vorweisen. Aus Studien ergibt sich allerdings die Notwendigkeit, Genfähren zu optimieren und ihre Wechselwirkung mit Patienten besser zu verstehen“, sagt der Ulmer Wissenschaftler PD Dr. Florian Kreppel. Dazu soll die englischsprachige Tagung in Ulm beitragen. Das Fernziel: Gentherapie soll Körperzellen dazu bringen, fehlende oder unzureichend vorhandene Stoffe wie Eiweiße oder RNA selbst herzustellen. Idealerweise könnten schwerkranke Patienten dann auf die lebenslange Einnahme von Medikamenten verzichten.
Verantwortlich: Annika Bingmann
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