Ringvorlesung „Forschung in der Medizin"

Die Huntington-Krankheit (Chorea Huntington, veraltet: Veitstanz) ist eine seltene aber bis heute unheilbare vererbte Erkrankung des zentralen Nervensystems. Betroffene fallen durch unwillkürliche Bewegungen und zunehmenden körperlichen sowie geistigen Verfall auf. Oftmals bricht die Erkrankung um das 40. Lebensjahr aus und führt nach Jahrzehnten und meist langer Pflegebedürftigkeit zum Tod. Ursache ist ein Defekt in einem einzigen Gen und damit verbunden die Bildung einer hirnschädigenden Form des Proteins Huntingtin.
Erstmals hat nun ein internationales Konsortium, darunter Forschende aus Ulm, die Verträglichkeit eines neuen Wirkstoffs an Patientinnen und Patienten überprüft. Der Wirkstoff zur „Gen- Stummschaltung“, ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid, ist ein kleines Molekül, das vom Nervenwasser des Rückenmarks ins Gehirn wandern soll, um dort zu verhindern, dass das schadhafte Huntingtin-Eiweiß hergestellt wird. Weitere Studien zur klinischen Wirksamkeit sollen folgen.
Doch selbst wenn die klinischen Studien optimal verlaufen und das Medikament eines Tages zugelassen wird, müsste es – wie bei anderen chronischen Erkrankungen auch – regelmäßig verabreicht werden. Eine „Heilung“ der Huntington-Krankheit, beispielsweise durch gentherapeutische Behandlungen, liegt noch in weiter Ferne.

Quelle: (2019): Uni Ulm intern - das Ulmer Universitätsmagazin, Nr. 349 (49. Jg.), August 2019. Open Access Repositorium der Universität Ulm. dx.doi.org/10.18725/OPARU-18389